Um estudo desenvolvido por investigadores do ICBAS (Instituto Ciências Biomédicas Abel Salazar) e do IBMC (Instituto de Biologia Molecular e Celular), ambos do Porto, em parceria com o Consejo Superior de Investigaciones Científicas, de Espanha, pretende descobrir terapêuticas alternativas e menos invasivas para a paramiloidose, vulgarmente conhecida por “doença dos pezinhos”.

A patologia foi pela primeira vez identificada e cientificamente tipificada em 1952 por Corino de Andrade, que se viria a revelar um dos mais consagrados neurologistas portugueses.

O primeiro avanço deu-se após a avaliação da capacidade de algumas moléculas de estabilizarem a transtirretina (TTR), proteína associada a esta doença neurodegenerativa. A TTR é composta por quatro sub-unidades e circula no plasma transportando hormonas da tiróide e Vitamina A. Por razões genéticas, a proteína poderá assumir uma configuração menos estável e desencadear a produção de compostos intermédios anómalos, denominadas de amilóides, presentes nos indivíduos portadores da doença.

É na zona Norte do país que se verifica uma maior incidência de casos. Luís Gales, investigador do IBMC, justifica esta situação pelo cruzamento de indivíduos portadores da paramiloidose. De origem genética, a patologia segue um percurso hereditário. A médio prazo, os sintomas descritos, que se manifestam entre os 25 e 35 anos, são a perda de sensibilidade dos membros inferiores; numa fase terminal, os rins e o coração são igualmente afectados.

Actualmente, o único tratamento para a paramiloidose passa pela transplantação hepática. O fígado é o único órgão capacitado para a produção da transtirretina.

Luís Gales destacou a importância deste trabalho de investigação para o avanço das pretensões desta equipa de cientistas, coordenada por Ana Margarida Damas, investigadora do IBMC e do ICBAS: “O que nós pretendemos fazer é arranjar estratégias menos agressivas e conseguir compostos que se liguem à estrutura da proteína [TTR] quando ela está funcional, impedindo desta forma a formação de fibras de amilóide”.

De um conjunto de milhares de compostos foi possível a esta equipa circunscrever as suas inúmeras possibilidades a um número mais reduzido. Situação que poderá facilitar, futuramente, o fabrico de fármacos para a “doença dos pezinhos”.

A investigação in vitro, ou seja, realizada em tubo de ensaio seguirá o seu percurso normal. Posteriormente serão seleccionados cerca de dois compostos mais promissores que serão ensaiados em modelos animais. Caso os ensaios se revelam positivos será avaliada a tolerância dos humanos a estes compostos. Finalmente poder-se-á começar a pensar no fabrico de novos medicamentos que combatam a doença.